当前位置:首页 > 保险 > 正文
搜索:

国内70万一针的特效药国外只卖200多?天价药救命难,问题在哪里

本文来源于经纬财经网 2020-08-20 16:54:19

  对比美国,该药定价为每针12.5万美元(约87万元人民币),首年需要注射6次,治疗费用约75万美元,第二年的费用降低一半至37.5万美元。而网传的诺西那生钠“在澳大利亚卖41美元”的说法,实际并不准确。

  在《我不是药神》引起热议许久之后,近日,一则有关“天价孤儿药”的消息再度成为人们热议的焦点。

  其中,一款名为诺西那生钠(Spinraza)的罕见病特效药“一针的价格竟然高达70万元。有网友从澳洲了解到,在当地该药一针价格只需要41澳元,约合人民币280元”的说法,很快引起关注,并有迅速登上热搜。

  消息也引来无数网友好奇,国内外如此大的价格差距,难道是又有黑心中间商在从中“赚差价”?同时,普通人面对“天价”救命药,又该如何寻找出路?

  1

  200多元一针进口药卖70万?

  “孤儿药”太贵难“救命”……

  针对罕见病的特效药又称“孤儿药”,报道中这款“孤儿药”针对的罕见病叫做脊髓性肌萎缩症(Spinal Muscular Atrophy,SMA),是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病,在新生儿中发病率约为 1/6000-1/10000。根据起病年龄和运动里程的获得情况,SAM分为SMA-I型、II型、III型和IV型,如果不进行治疗,大多数SMA-I型的患儿无法存活到两岁。

  查询资料发现,这种罕见病国内虽比较容易诊断出来,但在诺西那生钠上市之前,却是长期无药可治,甚至全世界范围内,对SMA的治疗措施也仅限呼吸支持、营养支持、骨科矫形等辅助治疗。

  直到2019年2月22日,诺西那生钠注射液正式获得国家药品监督管理局批准,用于治疗5q脊髓性肌萎缩症(SMA),并成为中国首个治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的药物,整个审批周期不到6个月(173天)。

  彼时,诺西那生钠注射液的高价便已“赫赫有名”,还有报道称其创下中国药品售价新纪录:在国内售价则达到每支69.7万元!

  对比美国,该药定价为每针12.5万美元(约87万元人民币),首年需要注射6次,治疗费用约75万美元,第二年的费用降低一半至37.5万美元。

  而网传的诺西那生钠“在澳大利亚卖41美元”的说法,实际并不准确。

  根据资料,诺西那生钠注射液此前被纳入澳大利亚药品福利计划,政府采购单支价格为11万澳元(约55万元人民币),报销后自费的部分为41美元,并非售价41美元。

  如此看来,诺西那生钠的高价,并非黑心中间商赚差价,而是真有如此高的定价,而且它还不是定价最高的……

  相对于诺西那生钠需要每年持续治疗的药物,国际上还有一款叫“Zolgensma”的药物可以一次性治疗SMA,但价格却是“天价中的天价”,达210万美元(约1500万元人民币),而该药仅在欧盟、美国、日本等上市。作为日本国内价格最贵的药物,该药在日本的价格为1.67亿日元(约1100万元人民币),于2020年5月由日本厚生劳动省列为公共医疗保险适用对象。

  面对此前难以治疗的罕见病,特效药出现的消息无疑是不少家庭的救命稻草,但“救命药”的价格,却已然高到了一般家庭负担不起的程度……

  有医院医生表示,其每年收治相关患儿家庭中,99%都支付不起诺西那生钠注射液的费用,只能采取保守治疗。

  那么,国外已有国家和地区将之纳入医保,为何国内却没有动作?而将救命药价格定价如此之高,药企是不是也该“背锅”呢?

  2

  为何药企难降价

  医保难纳入?

  随着更多消息曝出,人们的争论焦点也在不断分化。

  8月5日,#医保局回应一针药卖70万#成为热搜话题。相关部门工作人员回应称,去年开始国家就在和药企谈判,但因药物价格下不来,就始终没办法进入到医保目录。因为国家医保局制定的医保目录适用于全国各地,因此需确保进入医保目录的药各地方都能用得起。

  换言之,这是考虑到部分欠发达地区基金可能负担不起相关高价药,如果强行纳入国家医保目录,可能导致该地区保障不了其他基础疾病,还可能造成地方经济压力。

  这种情况下,有人开始为社保“叫屈”,说这并非“不作为”。

  8月6日,诺西那生钠的研发和制造商渤健(BioGen)回应表示,根据国家相关规定,参加2019年国家医保谈判的药品必须是2018年12月31日前获得批准的药品。但诺西那生钠注射液是在2019年被批准在中国上市,因此不符合相关要求。

  对此也有业内人士表示,这是因为国外引进的药物,特别是针对罕见疾病的药物,需要一定时间检验是否真的有效,最终能否纳入医保目录,也由国家医保局决定。

  事实上,虽然部分“孤儿药”未纳入全国性的医保目录,也已有部分地区已对此展开了行动。

  如浙江方面就在2019年底出台有关“罕见病用药保障机制”的地方新政:建立浙江省罕见病用药保障基金,资金来源按每年每人2元标准出自大病保险基金,而罕见病患者每年用药依据年度费用按比例报销,个人自付费用上限为10万。

  另一方面,也有观点表示,不能把“高价”的锅全都甩给药品研发公司,因为研发成本摆在那里。

  有资料显示,前文提到出售价格1500万元药剂的诺华制药,在1997-2011年间的总研发费用为836亿美元,但最终被批准上市的新药仅21种,平均每个新药的研发费用约40亿美元,且不是每个新药都能卖到40亿美元收回成本。

  在分析看来,研发小规模人群的治疗方案,对于制药企业来说,存在这高失败率和高研发成本,获利预期较低,风险较大等问题。

  这种情况下,药企如果不能在专利期内收回成本,取得回报,则有可能不会再去研发“孤儿药”。

  3

  引进药品、纳入医保加速

  还需更多支持自主创新研发

  研发成本高,并不意味着药企就可以“漫天要价”,像是此次诺西那生钠的价格“谈不下来”,就有相关人员回应称是因为“该药处于垄断状态”。

  换言之,如果能引入其他企业一起竞争,药价想要降下来也并非不可能。像早前就有国内厂家生产的药品,在纳入医保目录的竞争中击败药品原研厂家,据传药价为原研药的八分之一。

  而以诺西那生钠为例,虽然早前是唯一能够治疗SMA的药物,但眼下也已然出现了竞争者,虽然竞争者是一次性治疗,价格目前更贵……

  另一方面,部分新药处在专利保护期时,其他厂商不得进行仿制,如此才能保证相关企业有机会获得研发收益,是药企研发新药的动力之一。且类似印度强行仿制专利期内新药的政策,在国际争议很大,国内虽也有药品专利强制许可制度,但也仅限于紧急状态,至今未有强制许可的先例。

  因此也有观点表示,目前不少“孤儿药”都掌握在国外公司手中,且处于垄断地位,想要打破这种局面,国内也有必要多加支持相关药物的自主创新研发。

  事实上,此次事件还引出了不少医药相关专业学生的吐槽:“学药”之后就业方向迷茫、毕业搞研究工资不如销售……

  好在,近年来国内也在“孤儿药”的研发、引进、纳入医保等方面,推出了更进一步的措施。

  2018年5月,国家卫生健康委员会、科学技术部、工业和信息化部、国家药品监督管理局、国家中医药管理局等五部门联合制定了《第一批罕见病目录》,这也是国内首次对罕见病进行明确。第一批纳入目录的罕见病共121种,脊髓性肌萎缩症就在其中。

  业内人士表示,对医保等政府部门来说,纳入目录内的病种在优先审评审批、免临床试验或有条件审批等方面有了依据,对未来制定和完善罕见病相关医疗保障制度也提供了参考。

  此外,目录也将加速“孤儿药”在国内的上市,国内药企也将比以往更有积极性去自主创新研发“孤儿药”。